[희귀질환 치료제] 2. 희귀 의약품 Orphan Drug

 

 

‘희귀질환’ 이란 무엇일까요?

국가별로 희귀질환을 정의 내리는 기준은 다릅니다.

 

 

 

현재 보건복지부에서 국가관리대상으로 지정한 희귀질환은 1,017개이며

국내 희귀질환자수는 50만 명 이상으로 국민 100명당 1명꼴로 나타나고 있습니다.

 

출처 가천대학교 산학협력단 ‘국내 희귀질환 현황분석 및 지원개선방안 도출’ 연구보고서

 

희귀 병 환자의 수는 점점 증가하는 추세이지만

환자수가 적어 다른 약제대비 임상적 근거가 부족하며

치료방법이 일반적이지 않아 많은 어려움이 있습니다.

 

또한

희귀질환 의약품은 수가 적어 대체치료제가 없는 경우가 대다수이고

‘고가’입니다.

대부분 심한 신체적 손상을 가져오는 중증질환이기 때문에

환자의 삶의 질을 떨어트린다는 문제점도 있습니다

 

대표적인 국외의 주요 희귀의약품 기업에는 에브비, 로슈, 파이저 등이 있습니다.

국내에는 신라젠, 제넥신, 오스코텍 등이 있습니다.

 

 

 

 국내외 대표 희귀의약품

 

그동안 희귀의약품은 낮은 유병률로 인해 수익성이 보장되지 않아

어떤 기업도 관심을 두지 않는 약품이라는 의미로

‘Orphan Drug’ 이라고 불렸습니다.

 

 

 

하지만

전세계적으로 희귀질환 환자 수는 적지 않으며,

선진국에서는 희귀난치성질환을 공공보건정책의 우선순위로 두고 있어

 1980년대 이후 희귀의약품 산업은 지속적인 연구개발과 투자를 통해 활성화되고 있습니다.

이에 따라 희귀질환 환자들의 치료제에 대한 접근 장벽이 낮아지고 있습니다.

 

 

출처 한국임상시험포털K-CLIC https://www.koreaclinicaltrials.org/kr

 

보통 신약개발과정 중 임상시험 단계에 걸리는 기간은 5년~ 8년 정도입니다.

임상시험은 전문적인 역량과 큰 비용이 요구되는 과정으로

전체 신약개발시간 및 비용의 약70%가 소요됩니다.

 

현재 제약사들이 시판 허가를 받기 위해서는

임상 1·2·3상을 모두 거친 뒤 약의 안전성과 유효성을 입증해야 합니다.

 이렇게 보건당국 심사 및 허가를 거치는 데에는 추가로 평균 2년이 걸립니다.

 

다만 희귀 병 치료제의 경우에는 패스트트랙(Fast track designation, 신약신속심사권)을 통해

허가우선심사항목이 되어 빠른 상용화가 진행될 수 있습니다.

 

또한 신속심사권을 얻으면 임상시험 3상 결과를 제출한다는 조건 아래,

임상 2상 결과만으로 의약품 시판허가를 받을 수도 있습니다.

 

출처 생명공학정책연구센터

 

이렇게 글로벌 희귀 의약품 시장은

조기 출시를 통해 희귀 의약품의 신속한 상용화를 추진해

환자의 접근성을 향상시키고자 합니다.

 

또한 규제절차, 세금 및 시장독점권 등 다양한 인센티브 제공으로

희귀질환 치료제 개발에 대한 의료계 및 제약업체의 참여가 증가하면서

매년 성장하고 있습니다.

 

2018년기준

미국이 희귀의약품 시장에서 압도적으로 큰 비율을 차지하고 있지만

한국 또한

희귀의약품 개발이 추진되고 있으며, 국내 개발역량 향상 및 건강보험 적용 확대 등으로

꾸준히 성장할 것으로 전망합니다.

 

 

 

참고 자료 

https://mk.co.kr/news/it/view/2018/10/656035/

http://www.hani.co.kr/arti/economy/consumer/840434

http://www.kodc.or.kr/home/index.do?menuId=22

http://www.mohw.go.kr/

한국보건산업 진흥원 보고서, 『국내외희귀의약품(Orphan Drug) 시장 및 연구개발 현황 분석』