그동안 글로벌 제약사들이 앞다투어서 희귀의약품을 생산했지만, 제약사의 비싼 약가 책정과 정부의 의료보험 재정에 대한 부담 때문에 한국에서 활발하게 사용되지는 못했습니다. 하지만 최근 국내 기업들이 개발한 희귀의약품들이 늘어나면서 국내 희귀의약품 시장이 활발해지고 있습니다. 발작성 야간 혈색소뇨증의 치료제로서 세계적으로 비싼 약품 리스트에 항상 포함되는 솔리리스는 연간 약 5억원을 감당해야 해 환자들에게 부담이 매우 컸습니다. 또 치료제를 투여하지 않으면 생존기간이 10년이 채 되지않아 환자들은 어쩔 수 없이 솔리리스를 투여하거나 치료를 포기하는 경우가 많았습니다. 하지만 국내에서 동일 희귀병을 타겟으로 개발중인 이뮨앱스의 IM-101은 솔리리스에 비해 가격과 약효 모든 부분에서 경쟁력이 있을 것으로 기대..

‘희귀질환’ 이란 무엇일까요? 국가별로 희귀질환을 정의 내리는 기준은 다릅니다. 현재 보건복지부에서 국가관리대상으로 지정한 희귀질환은 1,017개이며 국내 희귀질환자수는 50만 명 이상으로 국민 100명당 1명꼴로 나타나고 있습니다. 희귀 병 환자의 수는 점점 증가하는 추세이지만 환자수가 적어 다른 약제대비 임상적 근거가 부족하며 치료방법이 일반적이지 않아 많은 어려움이 있습니다. 또한 희귀질환 의약품은 수가 적어 대체치료제가 없는 경우가 대다수이고 ‘고가’입니다. 대부분 심한 신체적 손상을 가져오는 중증질환이기 때문에 환자의 삶의 질을 떨어트린다는 문제점도 있습니다 대표적인 국외의 주요 희귀의약품 기업에는 에브비, 로슈, 파이저 등이 있습니다. 국내에는 신라젠, 제넥신, 오스코텍 등이 있습니다. 국내외..

세계에서 가장 비싼 약은 얼마 정도 할까요? 100만원? 1000만원? 1억? 바로 212만5천달러, 한화로 약 25억원 입니다. 이 약은 졸겐스마라는 약으로, 폐 감염과 근육 쇠약으로 이어질 수 있는 희귀한 아동기 질환인 척추 근육 위축증을 한 번의 투약으로 치료하는 약입니다. 2020년 2월 집계된 연간 비용이 가장 비싼 약 상위 10개 항목을 보면 모두 공통점이 하나 있습니다. 바로 희귀병을 대상으로 하는 치료제라는 점입니다. 이 어마어마한 금액을 환자들이 감당하기엔 많이 벅찹니다 질병관리본부가 가천대학교 산학협력단에 의뢰해 수행한 ‘국내 희귀질환자 현황 분석’ 결과에 따르면 희귀병 환자들의 생계비에서 의료비가 차지하는 비중이 40% 이상인 이들은 전체의 22.61%로 5명 중 1명은 소득의 절반 ..

#희귀질환 치료제 #희귀병 #항체의약품 항체의약품 개발 전문 회사 이뮨앱스가 시리즈 A 투자를 통해 확보한 자금으로 연내 핵심 파이프라인 IM-101의 비임상을 마칠 계획입니다. I M-101은 면역작용을 하는 보체계의 단백질 C5에 결합하는 작용 기전으로 발작성 야간 혈색소뇨증 등 중증 희귀질환 치료제로 쓰일 예정입니다. 현재 보체 C5 단백질 치료 목적으로 전 세계에서 시판중인 제품은 희귀의약품 전문기업인 알렉시온의 솔리리스와 울토미리스 뿐입니다. 이뮨앱스에 따르면 C5와의 결합력이 솔리리스 등 기존 치료제 대비 우수하다고 보고 있습니다. C5와 결합하는 부위가 솔리리스와 다른 것도 강점으로 분류됩니다. 솔리리스 약효가 나타나지 않는 환자에게도 치료 효과를 기대할 수 있을 것으로 예상됩니다. 이뮨앱스..

#이뮨앱스 #희귀질환치료제 #IM-101 2019년 5월 9일, 앱틱스(현 이뮨앱스)가 서울대학교(정준호 교수)와 희귀질환 치료제 후보물질 'ABT-101(IM-101)'의 기술도입계약을 체결했다고 밝혔습니다. 이뮨앱스가 도입한 IM-101은 미국 바이오텍 알렉시온의 희귀질환 치료제인 '솔리리스'와 같이 C5 단백질을 표적하는 항체치료제로 염증반응에 관여하는 보체계에 이상이 발생했을 때 나타나는 희귀 면역질환 치료제로 개발됩니다. 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH), 비정형 용혈성 요독증후군(aHUS), 양성 중증 근무력증(MG) 등이 C5 단백질과 연관된 질환들입니다. IM-101은 바이오시밀러가 아닌 신약으로 개발되는 의약품으로 경쟁사의 특허에서 자유롭고, 동일한 질환에서 솔리리스 대비 우수한 효능이 예..