그동안 글로벌 제약사들이 앞다투어서 희귀의약품을 생산했지만, 제약사의 비싼 약가 책정과 정부의 의료보험 재정에 대한 부담 때문에 한국에서 활발하게 사용되지는 못했습니다. 하지만 최근 국내 기업들이 개발한 희귀의약품들이 늘어나면서 국내 희귀의약품 시장이 활발해지고 있습니다. 발작성 야간 혈색소뇨증의 치료제로서 세계적으로 비싼 약품 리스트에 항상 포함되는 솔리리스는 연간 약 5억원을 감당해야 해 환자들에게 부담이 매우 컸습니다. 또 치료제를 투여하지 않으면 생존기간이 10년이 채 되지않아 환자들은 어쩔 수 없이 솔리리스를 투여하거나 치료를 포기하는 경우가 많았습니다. 하지만 국내에서 동일 희귀병을 타겟으로 개발중인 이뮨앱스의 IM-101은 솔리리스에 비해 가격과 약효 모든 부분에서 경쟁력이 있을 것으로 기대..

‘희귀질환’ 이란 무엇일까요? 국가별로 희귀질환을 정의 내리는 기준은 다릅니다. 현재 보건복지부에서 국가관리대상으로 지정한 희귀질환은 1,017개이며 국내 희귀질환자수는 50만 명 이상으로 국민 100명당 1명꼴로 나타나고 있습니다. 희귀 병 환자의 수는 점점 증가하는 추세이지만 환자수가 적어 다른 약제대비 임상적 근거가 부족하며 치료방법이 일반적이지 않아 많은 어려움이 있습니다. 또한 희귀질환 의약품은 수가 적어 대체치료제가 없는 경우가 대다수이고 ‘고가’입니다. 대부분 심한 신체적 손상을 가져오는 중증질환이기 때문에 환자의 삶의 질을 떨어트린다는 문제점도 있습니다 대표적인 국외의 주요 희귀의약품 기업에는 에브비, 로슈, 파이저 등이 있습니다. 국내에는 신라젠, 제넥신, 오스코텍 등이 있습니다. 국내외..

세계에서 가장 비싼 약은 얼마 정도 할까요? 100만원? 1000만원? 1억? 바로 212만5천달러, 한화로 약 25억원 입니다. 이 약은 졸겐스마라는 약으로, 폐 감염과 근육 쇠약으로 이어질 수 있는 희귀한 아동기 질환인 척추 근육 위축증을 한 번의 투약으로 치료하는 약입니다. 2020년 2월 집계된 연간 비용이 가장 비싼 약 상위 10개 항목을 보면 모두 공통점이 하나 있습니다. 바로 희귀병을 대상으로 하는 치료제라는 점입니다. 이 어마어마한 금액을 환자들이 감당하기엔 많이 벅찹니다 질병관리본부가 가천대학교 산학협력단에 의뢰해 수행한 ‘국내 희귀질환자 현황 분석’ 결과에 따르면 희귀병 환자들의 생계비에서 의료비가 차지하는 비중이 40% 이상인 이들은 전체의 22.61%로 5명 중 1명은 소득의 절반 ..

# AI 약물 재창출 #신약 개발 #에비드넷 - 약물재창출로 조기 임상 진입·빠른 상용화 기대 바이오 컴퍼니빌더 뉴플라이트가 최근 임상 빅데이터 기업 에비드넷과 인공지능(AI) 기반 신약 개발을 위한 업무협력 양해각서(MOU)를 체결하고 본격적인 사업화를 추진한다고 밝혔습니다. 이번 협약을 통해 양사는 미충족 수요(unmet needs)가 큰 목표 질환을 설정하고 임상 빅데이터를 기반으로 효과적인 임상 후보물질을 도출해 빠른 상용화를 추진할 예정입니다. 양사는 비임상 혹은 임상시험 단계 이상의 약물이 후보 약물 타깃이며 임상시험 빅데이터와 AI를 통해 면밀히 결과를 분석해 새로운 적응증으로 업그레이드된 약물을 개발할 예정입니다. 이를 통해 임상 2상 시험을 빠르게 진행해 약효 및 용량을 검증한 뒤 글로벌..

#슈파인젤 #척수 마비 #척수 손상 김정범 UNIST 교수 연구팀은 피부세포에 유전인자 두 종을 주입해 척수를 구성하는 '운동신경세포'를 제작하는데 성공했다고 밝혔습니다. 이 연구는 중소벤처기업부의 지원으로 김교수가 창업한 ‘슈파인세라퓨틱스’와 공동으로 진행했으며 최근 유럽 분자생물학회 학술지 ’eLife’ 온라인판에 연구 결과가 발표되기도 했습니다. 따라서 국내 연구진과 바이오벤처가 환자맞춤형 '운동신경세포'를 제작해, 동물모델에서 운동기능 회복과 신경재생 효과를 확인한 사례입니다. 교통사고, 산업재해로 인한 척수 손상, 루게릭병 같은 운동신경세포 파괴 질환 치료의 가능성을 제시한 연구결과라는 점에서 의미가 있습니다. ‘슈파인세라퓨틱스’는 김정범 교수가 2017년 창업한 바이오벤처로, 컴퍼니빌더인뉴플라..

#코로나19 진단키트 #유럽인증 #POCT 검사 2016년 설립해 바이오 컴퍼니빌더 ‘뉴플라이트’의 지원으로 고속 성장 중인 프라임포디아에서 개발한 코로나19 신속 진단키트 'P4DETECT COVID-19 lgM/lgG'가 식품의약품안전처의 수출 허가 및 유럽 CE 인증을 획득했습니다. 이 제품은 혈액으로 코로나19를 10분 이내에 진단할 수 있는 현장진단 키트입니다. 앞서 프라임 포디아는 코로나19 진단 핵심 원료인 항원, 항체 및 자체 시약 개발 기술을 바탕으로 2개월만에 혈액 내 항체에 대한 신속현장진단 키트를 개발한 바 있습니다. 이어서 프라임포디아는 코로나 19의 항원인 뉴클레오캡시드 단백질(Nucleocapsid protein, NP) 및 스파이크 단백질(Spike protein)을 타깃으로..